Mỹ: Nghi vấn về tính chính xác của dữ liệu thử nghiệm thuốc trị liệu gen
FDA cho biết, công ty sản xuất thuốc AveXis, thuộc quyền sở hữu của Novartis đã ghi nhận được một số vấn đề cụ thể đối với dữ liệu, tuy nhiên không thông báo cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cho đến khi thuốc được phê duyệt. Theo NBC News, thuốc Zolgensma đã được phê chuẩn vào tháng 5 là một dòng thuốc điều trị chứng teo cơ cột sống ở trẻ em 2 tuổi trở xuống. Đây là một căn bệnh do đột biến gen phá hủy những tế bào và thần kinh trong cột sống khiến trẻ mất đi khả năng sinh hoạt bình thường như đi lại, ăn uống hoặc hô hấp. Đến nay, khoảng 11.000 trẻ sơ sinh đã mắc căn bệnh này khiến nhiều em tử vong trước 2 tuổi.
Zolgensma là một trong những loại thuốc đắt nhất thế giới. Ảnh: USAToday
Zolgensma được công bố là loại thuốc được sử dụng trong liệu pháp gen giúp khắc phục tình trạng đột biến đã đem lại hy vọng cho các bậc cha mẹ. Với mức giá khá cao là 2,1 triệu USD, đây được xem như loại thuốc đắt nhất thế giới. Chi phí này cũng là trở ngại đối với những bệnh nhân không có đủ điều kiệm mua bảo hiểm.
Vào đầu tháng 8, Tiến sĩ Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học trực thuộc FDA cho biết, công ty AveXis đã có sự thao túng đối với việc công bố một số dữ liệu ban đầu từ quá trình thử nghiệm trên động vật. Dữ liệu này đáng lẽ phải được đệ trình như một phần trong đơn xin phê duyệt của thuốc Zolgensma.
Trả lời phỏng vấn của NBC News, Tiến sĩ Peter Marks cho biết: “Đảm bảo tính trung thực, đầy đủ và chính xác của các dữ liệu trong ứng dụng sản phẩm là một phần quan trọng trong trách nhiệm của ngành vì đây là cơ sở để chứng minh sự an toàn, tinh khiết và hiệu quả của các sản phẩm sinh học. Việc gửi dữ liệu trung thực, đầy đủ và chính xác cũng vô cùng quang trọng giúp FDA có thể bảo vệ sức khỏe cộng đồng theo quy định của pháp luật”.
Sau khi hàng loạt nghi vấn được đề ra, FDA đã cho dừng việc phê duyệt thuốc Zolgensma. Tuy nhiên, phía công ty AveXis vẫn cho rằng “Zolgensma nên được thị trường tiếp nhận”, khẳng định đây là một loại dược phẩm an toàn và hiệu quả đã trả qua thử nghiệm thực tế.
Trong khi đó, FDA không loại trừ khả năng công ty này có thể bị truy tố các trách nhiệm hình sự hoặc dân sự. Theo David David, một bệnh nhân ung thư đồng thời là người sáng lập nhóm vận động vì bệnh nhân ung thư cho biết: “Việc Novartis nộp đơn phê chuẩn môt loại thuốc đắt nhất trong lịch sử với các số liệu không chính xác có thể khiến các bệnh nhân gặp nguy hiểm”. Trong một tuyên bố chính thức với truyền thông quốc tế, Novartis – công ty mẹ của AveXis cho biết đã ghi nhận các cáo buộc và thừa nhận về các dữ liệu không chính xác trước FDA.
Thục Linh (t/h)
Các tin khác

COP29: 300 tỷ USD một năm chi cho biến đổi khí hậu là quá ít

COP29 và những cam kết cho mục tiêu giảm khí thải nhà kính

EU công bố kế hoạch hợp tác giảm phát thải methane tại COP29

Khai mạc Phiên cấp cao Hội nghị COP16- Cam kết mạnh mẽ từ các nhà lãnh đạo

Hội nghị trù bị COP29: Tăng hợp tác quốc tế hướng tới mục tiêu khí hậu toàn cầu

Cháy rừng dữ dội làm gia tăng hiện tượng Trái Đất nóng lên

Cường độ bão mạnh hơn do tác động của biến đổi khí hậu

Cần Thơ: Tổ chức phát động phong trào thi đua hoàn thiện dự án Đường ống Lô B - Ô Môn

ASEAN ra mắt Chương trình Phòng chống các bệnh truyền nhiễm qua đường không khí (AIDP)
Đọc nhiều

Vĩnh Phúc bắt quả tang một cơ sở kinh doanh dịch vụ ăn uống đang chế biến 22 con lợn dấu hiệu xuất huyết

Bệnh viện Quân y 121, Quân khu 9 gặp mặt các cơ quan báo chí nhân ngày báo chí cách mạng Việt Nam

Bệnh viện Quân y 121 (Quân khu 9): Miễn tiền công khám bệnh và một phần chi phí xét nghiệm

Ông Trần Duy Đông làm Chủ tịch UBND tỉnh Phú Thọ mới

Quảng Hưng (Quảng Bình): Lợi dụng xây dựng nghĩa trang để khai thác khoáng sản trái phép - Thủ đoạn tinh vi gây nguy hại môi trường

Chấn Hưng (Vĩnh Phúc): Từ làng quê thuần nông đến diện mạo nông thôn mới khởi sắc

Nhiều chương trình hấp dẫn đón Xuân Ất Tỵ tại Cantho Eco Resort

Trung Quốc: Số ca mắc bệnh lý đường hô hấp tiếp tục tăng

Lãnh đạo Liên Hợp Quốc, các quốc gia, các đảng viếng Tổng Bí thư Nguyễn Phú Trọng

COP29: 300 tỷ USD một năm chi cho biến đổi khí hậu là quá ít

COP29 và những cam kết cho mục tiêu giảm khí thải nhà kính

EU công bố kế hoạch hợp tác giảm phát thải methane tại COP29

Hội nghị trù bị COP29: Tăng hợp tác quốc tế hướng tới mục tiêu khí hậu toàn cầu

Cụ ông 80 tuổi được cứu sống do các cục máu đông làm tắc động mạch

Sau đại dịch gia lương thực tăng vọt

WHO: Châu Âu đối mặt với “mùa đông thách thức”

Vì sao Ấn Độ có ít nguy cơ bị tàn phá bởi làn sóng dịch COVID-19 thứ 3?

Khai mạc Phiên cấp cao Hội nghị COP16- Cam kết mạnh mẽ từ các nhà lãnh đạo

Bệnh đậu mùa khỉ bùng phát tại châu Phi, WHO có thể công bố tình trạng khẩn cấp

WHO: Số ca bệnh sởi đang gia tăng khắp châu Âu năm thứ hai liên tiếp

UNESCO cảnh báo tình trạng bạo lực nhằm vào các nhà báo môi trường
Nổi bật

Cần một cuộc “tổng rà soát” toàn diện

Tra cứu địa giới sau sáp nhập qua bản đồ điện tử

Nghị quyết về đột phá trong chăm sóc sức khỏe nhân dân 'phải mang tính hành động'

Ghép thận thành công cho bệnh nhi đặc biệt

Bệnh viện bắt buộc phải kê đơn thuốc điện tử từ ngày 1/10

Hơn 30 chuyên gia từ Mỹ và Anh khám từ thiện cho bệnh nhân nghèo

TTYT huyện Yên Lạc: Đẩy mạnh cải cách hành chính hướng tới sự hài lòng người bệnh

Bệnh viện C Thái Nguyên: Nghiên cứu và ứng dụng khoa học, kỹ thuật trong công tác khám, chữa bệnh

Bệnh viện Lao và bệnh Phổi Thái Nguyên nỗ lực vượt mọi khó khăn trong khám và điều trị bệnh

Trung tâm Y tế thị xã Phổ Yên: Nơi người bệnh gửi gắm niềm tin

Bệnh viện A Thái Nguyên: Nỗ lực, cống hiến, vì sức khỏe nhân dân

Trung tâm y tế huyện Đồng Hỷ: Nâng cao chất lượng chăm sóc và bảo vệ sức khỏe nhân dân

Trung tâm Y tế Chợ Đồn (Bắc Kạn): Không ngừng đổi mới, nâng cao chất lượng khám chữa bệnh
