Mỹ: Nghi vấn về tính chính xác của dữ liệu thử nghiệm thuốc trị liệu gen

FDA cho biết, công ty sản xuất thuốc AveXis, thuộc quyền sở hữu của Novartis đã ghi nhận được một số vấn đề cụ thể đối với dữ liệu, tuy nhiên không thông báo cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm cho đến khi thuốc được phê duyệt. Theo NBC News, thuốc Zolgensma đã được phê chuẩn vào tháng 5 là một dòng thuốc điều trị chứng teo cơ cột sống ở trẻ em 2 tuổi trở xuống. Đây là một căn bệnh do đột biến gen phá hủy những tế bào và thần kinh trong cột sống khiến trẻ mất đi khả năng sinh hoạt bình thường như đi lại, ăn uống hoặc hô hấp. Đến nay, khoảng 11.000 trẻ sơ sinh đã mắc căn bệnh này khiến nhiều em tử vong trước 2 tuổi.

Zolgensma là một trong những loại thuốc đắt nhất thế giới. Ảnh: USAToday

Zolgensma được công bố là loại thuốc được sử dụng trong liệu pháp gen giúp khắc phục tình trạng đột biến đã đem lại hy vọng cho các bậc cha mẹ. Với mức giá khá cao là 2,1 triệu USD, đây được xem như loại thuốc đắt nhất thế giới. Chi phí này cũng là trở ngại đối với những bệnh nhân không có đủ điều kiệm mua bảo hiểm.

Vào đầu tháng 8, Tiến sĩ Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học trực thuộc FDA cho biết, công ty AveXis đã có sự thao túng đối với việc công bố một số dữ liệu ban đầu từ quá trình thử nghiệm trên động vật. Dữ liệu này đáng lẽ phải được đệ trình như một phần trong đơn xin phê duyệt của thuốc Zolgensma.

Trả lời phỏng vấn của NBC News, Tiến sĩ Peter Marks cho biết: “Đảm bảo tính trung thực, đầy đủ và chính xác của các dữ liệu trong ứng dụng sản phẩm là một phần quan trọng trong trách nhiệm của ngành vì đây là cơ sở để chứng minh sự an toàn, tinh khiết và hiệu quả của các sản phẩm sinh học. Việc gửi dữ liệu trung thực, đầy đủ và chính xác cũng vô cùng quang trọng giúp FDA có thể bảo vệ sức khỏe cộng đồng theo quy định của pháp luật”.

Sau khi hàng loạt nghi vấn được đề ra, FDA đã cho dừng việc phê duyệt thuốc Zolgensma. Tuy nhiên, phía công ty AveXis vẫn cho rằng “Zolgensma nên được thị trường tiếp nhận”, khẳng định đây là một loại dược phẩm an toàn và hiệu quả đã trả qua thử nghiệm thực tế.

Trong khi đó, FDA không loại trừ khả năng công ty này có thể bị truy tố các trách nhiệm hình sự hoặc dân sự. Theo David David, một bệnh nhân ung thư đồng thời là người sáng lập nhóm vận động vì bệnh nhân ung thư cho biết: “Việc Novartis nộp đơn phê chuẩn môt loại thuốc đắt nhất trong lịch sử với các số liệu không chính xác có thể khiến các bệnh nhân gặp nguy hiểm”. Trong một tuyên bố chính thức với truyền thông quốc tế, Novartis – công ty mẹ của AveXis cho biết đã ghi nhận các cáo buộc và thừa nhận về các dữ liệu không chính xác trước FDA.

Thục Linh (t/h)