Sáu triệu người Việt Nam đang mắc khoảng 100 căn bệnh hiếm

Cuộc toạ đàm này có sự tham dự của Giáo sư, Tiến sĩ Trần Văn Thuấn, Thứ trưởng Bộ Y tế; Phó Giáo sư, Tiến sĩ Lương Ngọc Khuê, Phó Chủ tịch Hội đồng Y khoa Quốc gia, Cục trưởng Cục Quản lý, Khám chữa bệnh (Bộ Y tế); Phó Giáo sư, Tiến sĩ Nguyễn Thị Xuyên, Chủ tịch Tổng hội Y học Việt Nam, cùng đại diện các cục, vụ thuộc Bộ Y tế và đại diện các bệnh viện.

Thông tin tại tọa đàm cho biết, hiện nay, trên thế giới có khoảng 6.000 căn bệnh hiếm gây ảnh hưởng tới 300 triệu người – tương đương với tổng dân số Hoa Kỳ. Trong các bệnh hiếm này có đến 80% có nguyên nhân là do di truyền, trong đó có ít hơn 200 nghìn người được chẩn đoán bệnh. Do tính hiếm gặp và phức tạp, bệnh hiếm là thách thức lớn đối với y học trong công tác chẩn đoán và điều trị. Chỉ có 5% bệnh hiếm có thuốc điều trị được FDA phê duyệt. Chi phí điều trị bệnh hiếm thường rất cao, đa số các bệnh nhân đều không có khả năng chi trả nếu không có sự hỗ trợ từ nguồn ngân sách nhà nước hoặc từ các tổ chức và xã hội, đặc biệt là các trị liệu kéo dài.

Tại Việt Nam, hiện có khoảng 100 căn bệnh hiếm và 6 triệu người đang mắc bệnh hiếm, trong đó có tới 58% bệnh hiếm xuất hiện ở trẻ em, 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi. Tiếp cận với liệu pháp điều trị bệnh hiếm còn chậm và gặp nhiều thách thức. Một số ít bệnh hiếm dù có thuốc điều trị tiên tiến trên thế giới giúp điều trị được nguyên nhân cốt lõi gây bệnh là do di truyền nhưng chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam, hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh vẫn khó tiếp cận do chưa được hỗ trợ chi trả bảo hiểm.

GS.TS Trần Văn Thuấn- Thứ trưởng Bộ Y tế phát biểu tại Tọa đàm.(nguồn ảnh BYT)

Giáo sư, Tiến sĩ Trần Văn Thuấn, Thứ trưởng Bộ Y tế cho biết, tại Việt Nam, Bộ Y tế cũng đã triển khai một số chính sách và các giải pháp sáng tạo nhằm tăng cường công tác quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam, điển hình như: Thành lập nhóm hỗ trợ bệnh hiếm từ năm 2014; Ban hành một số chính sách hỗ trợ bệnh hiếm; thành lập Hội đồng tư vấn về quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam; tham gia các diễn đàn trao đổi về bệnh hiếm trong Mạng lưới các nền kinh tế châu Á-Thái Bình Dương (APEC) và Tổ chức Y tế Thế giới (WHO).

“Tuy nhiên, tương tự như nhiều nước trên thế giới và khu vực, câu hỏi đặt ra “Chính sách quản lý bệnh hiếm tại đã đủ chưa, phát huy hiệu quả trong thực tế như thế nào, công tác dự phòng các nguy cơ mắc bệnh hiếm đến đâu, cuối cùng người dân, đặc biệt những người mắc bệnh hiếm được tiếp cận các giải pháp điều trị và thụ hưởng các thành tựu chăm sóc sức khỏe như thế nào?”. Đây cũng là trăn trở của lãnh đạo Bộ Y tế và các nhà quản lý, hoạch định chính sách về chăm sóc sức khỏe người dân trong bối cảnh nước ta còn nhiều khó khăn, thách thức”, Thứ trưởng Bộ Y tế chia sẻ.

Người đại diện của Bộ Y tế cũng cho rằng, theo kinh nghiệm của thế giới, để giải quyết vấn đề bệnh hiếm và nâng cao hiệu quả quản lý bệnh hiếm, sự tham gia của toàn hệ thống chính trị và xã hội hết sức cần thiết, bởi đây là những vấn đề đòi hỏi nguồn lực lớn và sự hợp tác của nhiều bên. Việc xây dựng một chính sách tốt cần một tầm nhìn xa và những bằng chứng khoa học. Song song với việc xây dựng chính sách, việc thực chính sách đóng vai trò cốt yếu và cần được đảm bảo bằng các nguồn lực đa dạng, trong đó có các nguồn lực hợp tác quốc tế.

Ngày Bệnh Hiếm là ngày cuối cùng của tháng 2 mỗi năm, tháng có số ngày ít nhất trong năm. Mục tiêu chính của Ngày Bệnh Hiếm là nhằm nâng cao nhận thức của cộng đồng - xã hội cũng như các chuyên gia y tế, các nhà hoạch định chính sách, các đơn vị hỗ trợ,... về tác động của bệnh hiếm đến với cuộc sống của bệnh nhân và gia đình họ.