20 trẻ mắc bệnh teo cơ tủy tham gia thử nghiệm lâm sàng liều thuốc 50 tỉ

Theo PGS Vũ Chí Dũng, các trẻ tham gia thử nghiệm lâm sàng từ năm 2022 và đã hoàn tất vào ngày 30/5 vừa qua. Sau dùng thuốc, có 2 trẻ có thể đi lại được. Các em khác có cải thiện về vận động.

PGS Dũng cho biết, sau khi kết thúc dùng thuốc, những trẻ này tiếp tục được theo dõi 5 năm tiếp theo nhằm đánh giá hiệu quả của thuốc. Việt Nam là một trong 15 nước trên thế giới (với 127 trẻ) tham gia thử nghiệm lâm sàng.

Thuốc này đã được FDA Hoa Kỳ phê chuẩn tháng 5/2020 cho trẻ dưới 2 tuổi. Trẻ ở Việt Nam được điều trị dưới hình thức nhận viện trợ từ Tập đoàn dược phẩm Novartis (Thụy Sĩ), không hoàn lại.

Trong giai đoạn 2020-2022, Việt Nam cũng có 46 trẻ dưới hai tuổi đã tiếp nhận liệu pháp này dưới hình thức viện trợ không hoàn lại, bao gồm 32 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương và 14 em tại Bệnh viện Nhi đồng 2 TP HCM.

20 trẻ mắc bệnh teo cơ tủy tham gia thử nghiệm lâm sàng liều thuốc 50 tỉ

Thử nghiệm lâm sàng thêm cơ hội tiếp cận thuốc mới

Theo ghi nhận của các chuyên gia y tế, trên thế giới hiện có khoảng 6.000 bệnh hiếm, ảnh hưởng đến 300 triệu người. Trong đó, 80% trường hợp có nguyên nhân di truyền nhưng chưa đến 200.000 người được chẩn đoán đúng. Việt Nam ghi nhận khoảng 100 bệnh hiếm với 6 triệu người mắc. Trong đó, trẻ em chiếm 58% và 30% trong số này tử vong trước 5 tuổi do khó tiếp cận các phương pháp điều trị.

Đối với các bệnh hiếm, hiện chỉ có khoảng 5% có thuốc điều trị, số còn lại chủ yếu áp dụng các biện pháp hỗ trợ như chăm sóc, hậu quả người bệnh có thể tàn tật cả đời hoặc tử vong. Một số ít bệnh hiếm dù có thuốc tiên tiến trên thế giới giúp điều trị nhưng chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam, hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh khó tiếp cận do giá đắt, chưa được bảo hiểm y tế chi trả.

PGS Dũng chia sẻ, có bệnh từ khi phát hiện đến lúc có thuốc điều trị kéo dài từ 90-125 năm. Tuy nhiên, với sự phát triển của công nghệ hiện nay, ông hy vọng tiến trình này sẽ được rút ngắn, đồng thời mở thêm cơ hội điều trị cho bệnh nhi qua các chương trình thử nghiệm lâm sàng.

Chia sẻ về lợi thế của Việt Nam khi tham gia thử nghiệm lâm sàng những thuốc mới trên thế giới, PGS Dũng nhấn mạnh việc phải có dữ liệu về mặt bệnh. Nếu không có dữ liệu thì chúng ta không thể tham gia cạnh tranh. Riêng dữ liệu về bệnh teo cơ tuỷ, Bệnh viện Nhi Trung ương đã thu thập từ những năm 2000, tức là sau 20 năm cho đến khi doanh nghiệp khảo sát năng lực và chúng ta tham gia thử nghiệm lâm sàng thuốc mới trên thế giới.

Cũng tại diễn đàn, chia sẻ về ứng dụng AI trong lĩnh vực dược cơ hội cho Việt Nam, ông Hoàng Việt Anh, Chủ tịch FPT Digital, Chủ tịch FPT Telecom, Tập đoàn FPT cho biết, AI giúp quá trình nghiên cứu sáng chế ra dược phẩm mới, cụ thể là rút ngắn thời gian và tiết kiệm chi phí.

Một ví dụ điển hình là công ty Insilico Medicine với sự hỗ trợ của AI đã tìm ra một thuốc mới với thời gian dưới 18 tháng, chi phí chỉ bằng 10% so với chi phí thông thường.

Đặc biệt, với sự hỗ trợ của AI, hàng năm ngành dược toàn cầu giới thiệu và đưa ra thử nghiệm lâm sàng khoảng 30 mẫu thuốc mới.

Trong việc thử nghiệm lâm sàng thuốc mới ứng dụng Digital twin, AI rút ngắn thời gian thử nghiệm lâm sàng tới 12 tháng với chi phí tiết kiệm 50% so với mô hình thông thường.