Liệu pháp tế bào CAR-T – giải pháp tối ưu hiện tại trong điều trị ung thư

Tại Hội nghị quốc tế về những đột phá trong liệu pháp tế bào và chỉnh sửa gene cho các bệnh ung thư, chuyển hóa và di truyền tổ chức tại Bệnh viện đa khoa Vinmec, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào và công nghệ Gene Vinmec cho biết: Sau hơn 5 năm học tập, nghiên cứu, nhận chuyển giao công nghệ sản xuất tế bào CAR-T từ Đức, hiện nay, Vinmec đã có thể tự sản xuất tế bào CAR-T với giá thành chỉ bằng 1/5 so với ở Mỹ, chất lượng ngang bằng nhau. Từ kết quả này, Việt Nam có thể sản xuất sản phẩm CD19 CAR-T với giá hợp lý.

Liệu pháp tế bào CAR-T – giải pháp tối ưu hiện tại trong điều trị ung thư

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho hay trung bình, mỗi năm Việt Nam có 300 ca ghép tế bào gốc do mắc bệnh lý ung thư máu. Tuy nhiên, có không ít ca tái phát bệnh sau ghép, cơ hội sống rút ngắn lại. Do đó, các nhà khoa học quan tâm đến việc mở rộng và tăng cường việc chữa trị cho người bị bệnh ung thư, thiếu máu, thiếu miễn dịch tại Việt Nam và liệu pháp tế bào CAR-T đang được xem là một giải pháp tối ưu hiện tại. Liệu pháp tế bào CAR-T là một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh nhân u lympho không Hodgkin (NHL) và bạch cầu cấp (ALL) tái phát hoặc kháng thuốc. Tuy nhiên, chi phí sản xuất CAR-T vẫn rất cao.

Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm trình bày kết quả ban đầu của việc điều trị NHL và ALL tái phát hoặc kháng thuốc bằng cách sử dụng tế bào CAR-T kháng CD19 được sản xuất tại Vinmec. Đây là thử nghiệm lâm sàng pha I đầu tiên tại Việt Nam để nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả bước đầu của liệu pháp tế bào CAR-T kháng CD19 trong điều trị ALL và NHL tái phát hoặc kháng thuốc. Nghiên cứu được thực hiện từ tháng 8/2023 đến nay và đã có 8 bệnh nhân ALL và 7 bệnh nhân NHL được điều trị bằng tế bào CAR-T CD19.

Đến nay, trong số các trường hợp được điều trị CAR-T tại Vinmec và kết quả hiện đánh giá ở giai đoạn sớm đạt 70%, còn 30% có thể tái phát. Bước đầu, các bác sỹ đã làm chủ được công nghệ, kể cả sản xuất tế bào và quá trình theo dõi điều trị lâm sàng, làm chủ được chẩn đoán, chỉ định, xử lý các biến chứng. Với những kết quả triển khai ban đầu, các nhà khoa học hy vọng đây là liệu pháp triển vọng tại Việt Nam đem lại cơ hội cho người bệnh ung thư.

Liệu pháp tế bào CAR-T trong điều trị ung thư

Kết quả ban đầu cho thấy rằng điều trị CAR-T là tương đối an toàn và mang lại hy vọng trong việc điều trị trong lĩnh vực ung thư. Hiện Vinmec đang nghiên cứu tới việc hạ giá thành hơn nữa.

“Với khoảng 1,5-2 tỷ đồng để ghép tế bào CAR-T, tôi nghĩ nhiều người sẽ tiếp cận được. Khi chủ động sản xuất được tế bào CAR-T, sau này liệu pháp này có thể được chỉ định sớm hơn sẽ cho kết quả tốt hơn,” Giáo sư Liêm nhấn mạnh.

Tại hội thảo, Giáo sư Candotti Fabi - Chủ tịch Hội suy giảm miễn dịch châu Âu cũng đã chia sẻ về nghiên cứu lâm sàng về liệu pháp gene và chỉnh sửa hệ gene cho các bệnh rối loạn chuyển hóa bẩm sinh. 6 ca lâm sàng rối loạn miễn dịch bẩm sinh tham gia nghiên cứu đều cho kết quả điều trị tốt, không gặp nhiều phản ứng không mong muốn.

Ông phân tích liệu pháp gene có ưu điểm hơn so với các phương pháp điều trị truyền thống. Ghép tế bào gốc là sử dụng tự thân của người bệnh sẽ không gây ra phản ứng thải ghép. Tuy nhiên, tế bào gốc là liệu pháp mới, đắt đỏ, chưa được phổ biến trên thế giới. Do vậy không phải nước nào cũng làm được phương pháp này.

Trong khi đó, Giáo sư Fulvio Porta - Trưởng khoa Ung thư Nhi và Đơn vị ghép tủy, Bệnh viện Nhi Brescia (Italy) tin tưởng với những thành công của Vinmec trong ghép tế bào CAR-T, trong tương lai, Vinmec có thể mở rộng ra ghép CAR-T cho các bệnh lý khác./.